女生極限通勤每天來回6.5小時,漸凍癥新藥美國獲批,漸凍癥也稱肌萎縮側索硬化也叫運動神經元病,后一名稱英國常用,法國又叫夏科病,而美國也稱盧伽雷病。我國通常將肌萎縮側索硬化和運動神經元病混用。
美國食品藥品管理局批準了由制藥公司開發的藥物苯丁酸鈉和牛磺酸二醇口服固定劑量配方,用于治療肌萎縮側索硬化癥俗稱漸凍癥成人患者。該藥物是首款在隨機,安慰劑對照臨床試驗中顯著延緩漸凍癥疾病進展并能延長生存期的治療藥物,也是116年以來美國食品藥品管理局批準的第3款漸凍癥治療藥物。
漸凍癥新藥美國獲批
這款療法的獲批過程可謂一波三折。今年3月,美國食品藥品管理局咨詢委員會投票結果,表示臨床數據尚不支持這款療法的有效性。之后,Amylyx公司遞交了對臨床試驗數據的進一步分析以及來自其它臨床試驗的支持數據,并首次獲得加拿大監管機構的批準有條件上市。
今年6月,美國食品藥品管理局通知Amylyx制藥公司,將審查新藥的最后期限延長至9月29日,以便有更多時間審查苯丁酸鈉和牛磺酸二醇口服固定劑量配方臨床研究數據的額外分析。
美國食品藥品管理局外周和中樞神經系統藥物咨詢委員會贊成Amylyx制藥公司在研藥物AMX0035的現有研究數據足以支持其用于治療肌萎縮側索硬化的上市申請。目前苯丁酸鈉和牛磺酸二醇口服固定劑量配方在漸凍癥患者中的三期臨床試驗正在進行中,計劃于2023年底或2024年初完成。
據漸凍癥協會官網介紹,漸凍癥協會曾將漸凍癥冰桶挑戰籌得的220萬美元投資于這種藥物的研發,還領導了長達數年的宣傳運動,以使這一療法獲得批準,包括在2020年9月向美國食品藥品管理局提交了超過5萬個簽名,呼吁美國食品藥品管理局批準該藥物。
肌萎縮側索硬化癥是上運動神經元和下運動神經元損傷之后,導致包括球部所謂球部,就是指延髓支配的這部分肌肉,四肢,軀干,胸部腹部的肌肉逐漸無力和萎縮。該病一般進展迅速,半數以上患者確診后平均生存時間為3-5年,最后多死于呼吸肌無力導致的呼吸衰竭,下一個漸凍癥新藥可能也會很快到來,期待更多漸凍癥創新療法研發順利,早日來到患者身邊。
要早期診斷肌萎縮側索硬化,除了神經科臨床檢查外,還需做肌電圖,神經傳導速度檢測,血清特殊抗體檢查,腰穿腦脊液檢查,影像學檢查,甚至肌肉活檢。
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